CELLULE STAMINALI EMBRIONALI PER CONTRASTARE LE MACULOPATIE

( a cura della Dr.ssa Cristiana Marchese)

Sono stati pubblicati iprimi risultati del trattamentoeffettuato con cellule di epitelio pigmentato retinico ottenute da cellule staminali embrionali umane.

. Si tratta del primo esperimento di terapia cellulare sull’uomofatta utilizzando cellule derivate da staminali embrionali umane. Sono stati trattatidue pazienti, uno con la forma atrofica (secca) di degenerazione maculare senile e l’altro con maculopatia di Stargardt .

Le cellule dell’epitelio pigmentato retinico svolgono numerose funzioni essenziali per la sopravvivenza dei fotorecettori(coni e bastoncelli). Le cellule dell’epitelio pigmentato retinico infatti riciclano i fotopigmenti, metabolizzano la vitamina A e fagocitano i segmenti esterni dei fotorecettori.In molte malattie della retina la perdita di visione è conseguenza di una degenerazione delle cellule dell’epitelio pigmentato retinico, alla quale segue la degenerazione dei fotorecettori. Trapiantare cellule dell’epitelio pigmentato retinico puòportare a una rinnovata funzionalità dell’epitelio pigmentato retinico e aun “salvataggio” dei fotorecettori ai quali consegueun miglioramento della visione.

Negli anni passati sono stati fatti vari tentavi di trapianto dei cellule dell’epitelio pigmentato retinico con cellule derivanti da donatoridi varie età con risultati contrastanti sia in termini di sopravvivenza delle cellule trapiantate che di miglioramento dellavisione.

I ricercatori Steven D Schwartz, Jean-Pierre Hubschman, Gad Heilwell, Valentina Franco-Cardenas, Carolyn K Pan, Rosaleen M Ostrick, Edmund Mickunas, Roger Gay, Irina Klimanskaya, Robert Lanza delJules Stein Eye Institute di Los Angeles , in California e della Advanced cell Technologyhanno utilizzato delle cellule staminali umane embrionali, le hanno fatte differenziare in laboratorio in cellule dell’epitelio pigmentato retinico edopo averne verificatoin animali da esperimento la sicurezza e l’efficacia, hanno trattato due pazienti:uno con la forma atrofica didegenerazione maculare senile e l’altro con la maculopatia di Stargardt. Le cellule sono state trapiantatein un solo occhio, mentre l’altro occhio fungeva da controllo. Dopo quattro mesi dal trattamento nel paziente condegenerazione maculare senile si è avuto un piccolo miglioramento nella visione e nel paziente con maculopatia di Stargardtsi è osservato un miglioramento della visione che è passata dalla percezione del movimento della mano allaletturadi alcune lettere. Il paziente ha inoltre riferito una rinnovatacapacità di discriminare i colori .

Non si sono avuti effetti collaterali, in particolare nella area sottoposta a trapianto non si sono sviluppati teratomi , un tipo di tumore benigno. Uno deirischi infatti, è che se fra le cellule dell’epitelio pigmentato retinico trapiantate vi sono cellule staminali , si formino dei teratomi.Le cellule staminali embrionalihanno portatoinfatti allaformazione di teratomi nel 100% dei casi ,quando trapiantate nei topi

Nei due pazienti sottoposti a trapianto di cellule dell’epitelio pigmentato retinico non si sono avuti segni di rigetto, né altre complicazioni (infezioni, infiammazioni etc) e vi è evidenza di sopravvivenza delle cellule trapiantate.

Questi primi risultati, anche se estremamentepreliminari,indicano che sia nella forma atrofica di degenerazione maculare senile, sianella maculopatia di Stargardt, il trapianto di cellule dell’epitelio pigmentato retinico derivate da cellule staminali embrionali umane non si associa aeffetti collaterali o a rischi per il paziente e porta a un miglioramento della visione.

Sarà necessario proseguire una attenta valutazione nel tempo per confermarela sicurezza e l’efficacia di questo trattamentocon l’obiettivo di applicarlo a pazienticon forme meno avanzate della malattia.